Santen制药有限公司(总部:日本大阪,以下Santen)和jCyte Inc .(美国加州总部:新港以下jCyte)宣布独占实施许可合同的结论包括开发、注册和商业化权利在日本,亚洲和欧洲,jCell first-in-class试验性治疗,目前在临床开发色素性视网膜炎。
jCyte一直在开发一种治疗色素性视网膜炎的方法，色素性视网膜炎是一种遗传性视网膜退行性疾病。jCell是一种细胞治疗产品，其主要成分为视网膜祖细胞。该产品是通过玻璃体腔注射给药，与其他遗传和细胞疗法的标准视网膜直接注射方法相比，这一过程是微创的。这些细胞被引入眼睛释放细胞生长和保护因子，激活和保护视网膜细胞。这种作用机制被认为有可能适用于所有类型的视网膜色素变性，不管这种情况的遗传原因。此外，还计划研究jCell在除色素性视网膜炎以外的影响视网膜细胞的退行性疾病中的潜在应用。
“jCell是视网膜色素变性疾病的重大突破，目前还没有得到批准的治疗方法，”Santen EMEA总裁兼负责人siaid Luis Iglesias说。“作为一家在眼科领域有着130年历史的专业公司，我们很高兴能与jCyte合作，为那些目前没有其他选择的人开创一个新时代，他们可能会因为这种遗传性疾病而失去视力。”
在美国，jCell治疗色素性视网膜炎的2b期临床试验评估部分已经完成，交叉部分仍在继续。jCell疗法已应用于100多名患者。美国食品和药物管理局(FDA)根据早期临床数据授予jCyte再生药物高级治疗(RMAT)称号，使jCell有可能有资格申请生物制品优先审批权。除了RMAT, jCell还获得了FDA和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药指定。
根据授权协议的条款，jCyte将在合作过程中获得高达2.52亿美元的预付款和里程碑式付款，这还不包括未来jCell在美国以外的欧洲、亚洲和日本的净销售额的版税。jCyte将获得5000万美元的现金预付款，1200万美元的可转换票据发行，以及高达1.9亿美元的现金里程碑付款，这是基于监管机构的批准和在日本、亚洲和欧洲某些市场的首次销售。jCyte还有权获得jCell在欧洲、亚洲和日本的销售净额的专利使用费。
色素性视网膜炎是一种由基因突变引起的疾病，会导致视网膜光感受器细胞和视网膜色素上皮细胞广泛变性。该病的典型症状包括夜盲症、视野狭窄和视力下降。它通常发生在人们十几岁的时候，许多病人到了中年就失明了。全世界大约有190万患者患有这种疾病。色素性视网膜炎对日常生活有广泛的影响，因为它影响任何需要视力的手术，包括运动和学习。与色素性视网膜炎相关的未满足的医疗需求是重要的，目前可用的治疗方法不能提供根本的治愈或降低视网膜退化的速度。
Santen致力于对创新新疗法的重大投资，使我们能够为患者提供更广泛的治疗选择，完成我们的使命，进一步为患者的生活做出贡献。