FDA批准首次对不能手术的丛状神经纤维瘤患者进行治疗

2020-04-15 17:36:54

美国食品和药物管理局(FDA)已批准Koselugo(selumetinib)用于丛状神经纤维瘤患者,这是一种常见的疾病神经纤维瘤病(NF1)。 FDA批准了AstraZeneca和MSD(Merck)的提交,这对患有神经纤维瘤病(N F)的患者来说是一个重要的里程碑,这是一种导致肿瘤在全身神经上生长的遗传病。 这一宣布对所有人群中每3,000人都有同样的影响,这是首次批准对NF的治疗,并预示着为所有NF患者开发治疗方案的潜力。

科塞卢戈的批准是在国家癌症研究所(NCI),一个国家卫生研究所(NIH)的部门对该药物的患者进行全面的临床测试之后。 在这些临床试验中,超过70%的NF患者的丛状神经纤维瘤看到肿瘤的大小从20-60%的大小。 除了可见和实际的肿瘤减少,患者报告了更高质量的身体功能,减少疼痛,改善行动能力,以及增强的情绪和心理状态..

第一次使用ME K抑制剂作为NF肿瘤的潜在治疗来自儿童肿瘤基金会(CT F)资助的研究人员的早期发现,他们表明ME K抑制剂可以显著影响NF肿瘤的大小.. 阳性的早期临床结果首次在2015年的CTF年度科学NF会议上报告,并在2016年和2020年的新英格兰医学杂志的后续出版物中报告..

NCI、NIH、NFRP-CDMRP(神经纤维瘤病研究计划)、NTAP(神经纤维瘤病治疗加速计划)和CTF之间的合作努力确保这一“MEK故事”通过积极主动的战略协调迅速进行,保证有效利用捐助者/投资者的资金,包括来自联邦政府的资金。

这一批准途径的另一个标志是在整个过程中包括病人,包括2019年在FDA举行的第一次“NF听力会议”。

许多其他ME K抑制剂也在临床试验中,包括来自SpringWorks Therapeutics的mirdametinib,这是一家儿童肿瘤基金会帮助从辉瑞公司剥离出来的公司。

我们今天为整个NF社区感到兴奋! 这一声明从FDA关于Koselugo(selumetinib)是一个巨大的步骤,我们的最终梦想批准的治疗所有形式的神经纤维瘤病。 我们认为,FDA批准这种治疗不仅有助于NF1患者的子集,而且为制药公司增加对所有形式NF的兴趣打开了大门。 我们已经在经历这种情况,对NF1、NF2和神经营养不良感兴趣的公司数量正在迅速增长。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。